Pesquisa Clínica

Registros

• Clinical Trials: NCT06465953

• Laboratório: Institut De Recherches Internationales Servier (I.r.i.s.).

Resumo do Estudo

• Objetivo: Objetivos primários: - Avaliar a eficácia da monoterapia com ivosidenibe em participantes com SMD sem tratamento anterior com agente hipometilante com uma mutação IDH1 Objetivos Secundários: - Avaliar a eficácia da monoterapia com ivosidenibe em participantes com SMD sem tratamento anterior com agente hipometilante com base em medidas de QV e resultados econômicos de saúde - Avaliar a PK e a PD do ivosidenibe administrado como monoterapia - Avaliar a segurança e tolerabilidade do ivosidenibe em participantes com SMD sem tratamento anterior com agente hipometilante

• Público-alvo: Participantes ≥ 18 anos de idade, de ambos os sexos com síndrome mielodisplásica

• Tipo de estudo: Intervencionista, multicêntrico, aberto, randomizado, de dois braços não comparativos

• Fase do estudo: Fase 3

• Desenho do estudo: Estudo de fase 3, randomizado, de dois braços não-comparativos e aberto para avaliar a eficácia da monoterapia com ivosidenibe em participantes com SMD sem tratamento anterior com agente hipometilante com uma mutação IDH1. O tratamento será mantido até progressão da doença e/ou até atender a outros critérios de descontinuação do tratamento.

Critérios de Elegibilidade

Critérios de inclusão:

- Paciente adulto com idade ≥ 18 anos
- Diagnóstico de SMD com mutação IDH1 R132 sem tratamento anterior com agente hipometilante definida de acordo com critérios da OMS
- SMD de risco moderado alto, alto e muito alto de acordo com a pontuação IPSS-M, independentemente das contagens sanguíneas e com contagens de blastos de 0-19%
- SMD de risco baixo e moderado baixo de acordo com a pontuação IPSS-M com citopenia

Critérios de exclusão:

- Tratamento anterior para SMD, tais como HMA, quimioterapia citotóxica, agentes investigacionais, regimes baseados em inibidores de bcl-2, transplante de células-tronco hematopoiéticas ou inibidores de IDH1
- Contagem de blastos ≥20% em aspirado de medula óssea na triagem
- Terapia de quelação de ferro iniciada dentro de 8 semanas antes da randomização
- Ter realizado uma cirurgia de grande porte dentro de 4 semanas antes da randomização
- Estar tomando indutores fortes conhecidos do citocromo P450 (CYP) 3A4 ou medicamentos sensíveis ao substrato CYP3A4 com uma janela terapêutica estreita ou certos antifúngicos que são substratos do CYP3A4 - FEVE