Judicialização do pembrolizumabe expõe desafios no SUS

Um estudo inédito publicado em 22 de agosto de 2025, no The Journal of the American Medical Association (JAMA), analisou como o sistema judiciário brasileiro tem lidado com pedidos de pacientes para acesso ao medicamento pembrolizumabe, uma das imunoterapias mais modernas no tratamento do câncer. 

Apesar de aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) em diversas indicações, o medicamento ainda não está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) para todas as condições clínicas, pois depende da análise e incorporação pela CONITEC, que é o órgão do Ministério da Saúde que é responsável por avaliar a viabilidade técnica e econômica de novas tecnologias de saúde no Brasil.

Diante dessa limitação, muitos pacientes têm buscado o acesso ao tratamento por meio de ações judiciais. Para apoiar os magistrados na tomada de decisão sobre esses casos, foi criado o Núcleo de Apoio Técnico ao Judiciário (NAT-Jus), que elabora pareceres técnicos baseados em evidências científicas. Desde sua criação, o NAT-Jus já publicou mais de 150 mil notas técnicas, e o pembrolizumabe está entre os medicamentos mais avaliados.

O estudo, conduzido pelos médicos pesquisadores Pedro Luiz Serrano Uson Junior, Uelson Donizeti Rocioli Jr., Maria Fernanda Botelho Teixeira, Isabella Sforzin, Guilherme Andriatte, Francisco Tustumi, Fernando Moura, Mitesh Borad, Flavio Tocci Moreira e Carlos Henrique Sartorato Pedrotti, do Hospital Israelita Albert Einstein, analisou todas as notas técnicas relacionadas ao uso do medicamento pembrolizumabe emitidas pelo NAT-Jus entre janeiro de 2019 e março de 2024. O objetivo foi avaliar quantas dessas recomendações estavam em conformidade com políticas de aprovação nacionais e internacionais, como as da ANVISA, FDA (Estados Unidos), EMA (Europa) e CFDA (China), bem como quantas resultaram em pareceres favoráveis ao fornecimento do medicamento.

Os dados revelam um cenário complexo e desafiador para os pacientes brasileiros que buscam acesso ao pembrolizumabe, uma imunoterapia inovadora com diversas indicações oncológicas. Apesar de seu reconhecimento por agências reguladoras de diversos países, o medicamento ainda encontra barreiras de acesso no Brasil, especialmente quando não está incorporado oficialmente pelo SUS via CONITEC, mesmo com aprovação da ANVISA.

Dos 1.288 pareceres avaliados, a maioria dos pedidos judiciais estava alinhada com as principais agências reguladoras: 83% com a ANVISA, 86% com a FDA, 78% com a EMA e 62% com a CFDA. Em relação aos resultados, 65,8% dos pareceres foram favoráveis ao fornecimento do medicamento.

Entre esses, 32,8% basearam-se na aprovação da ANVISA para a indicação solicitada, 28,4% na incorporação do tratamento pela CONITEC que é para o tratamento de melanoma avançado não cirúrgico e metastático, e 4,6% em evidências científicas consistentes, mesmo sem aprovação formal pelos órgãos reguladores brasileiros.

Em contrapartida, 34% dos pareceres foram desfavoráveis. As principais razões para essas negativas foram a falta de exames obrigatórios no processo (como imagens e laudos laboratoriais), presente em 22% dos casos, e o uso do medicamento fora da indicação técnica foi responsável por cerca de 12% das rejeições.

Esses resultados evidenciam os obstáculos enfrentados no acesso a terapias inovadoras no Brasil. Mesmo quando respaldados por agências internacionais e nacionais, os pacientes frequentemente precisam recorrer à via judicial para tentar obter o tratamento. A análise também destaca o papel central da CONITEC, que tem adotado critérios rigorosos de custo-efetividade na incorporação de novas terapias ao SUS.

O pembrolizumabe representa um marco na oncologia moderna, sendo uma das imunoterapias mais avançadas atualmente disponíveis. Sua eficácia já foi reconhecida mundialmente, o que reforça sua relevância clínica. 

No entanto, a discrepância entre aprovações regulatórias e a efetiva disponibilização do medicamento no sistema público de saúde brasileiro mostra a urgência de revisar políticas públicas que garantam o acesso equitativo a tratamentos com comprovação científica robusta.

Nesse contexto, o Oncoguia considera extremamente relevante o estudo, pois ele lança luz sobre a realidade enfrentada por pacientes que recorrem à Justiça para obter acesso a esse tratamento. 

Ao analisar as decisões técnicas do NAT-Jus, o estudo contribui para o debate sobre a incorporação de novas tecnologias no SUS e destaca a urgência de políticas públicas mais ágeis e alinhadas com as evidências científicas, assegurando que inovações terapêuticas cheguem de forma mais justa e eficiente a quem mais precisa.

Leia o estudo na íntegra.

Conteúdo produzido pela equipe do Instituto Oncoguia.